Κατά τη διάρκεια της πανδημίας Covid, η κυβέρνηση των ΗΠΑ δαπάνησε δισεκατομμύρια δολάρια σε σχεδόν 400 προϊόντα που προορίζονταν για την προστασία, τη διάγνωση και τη θεραπεία εκατοντάδων εκατομμυρίων ανθρώπων - όλα με την ετικέτα «EUA» ή «Άδεια Χρήσης Έκτακτης Ανάγκης».
Αλλά τι σημαίνει στην πραγματικότητα η EUA;
Ακόμη και πριν απαντήσουμε σε αυτό το ερώτημα, και για να κατανοήσουμε πού βρίσκεται η EUA σε σχέση με άλλες οδούς έγκρισης ή έγκρισης ιατρικών προϊόντων, είναι χρήσιμο να εξετάσουμε τι δεν είναι η EUA:
Η EUA δεν είναι ονομασία για πειραματικό προϊόν που υποβάλλεται σε κλινική δοκιμή
Αν καταλαβαίνουμε μόνο ένα πράγμα για την EUA, αυτό θα έπρεπε να είναι το εξής: Η EUA δεν ισχύει για προϊόν που υποβάλλεται σε κλινική δοκιμή που διέπεται από τους κανονισμούς του FDA ή άλλες νομικές απαιτήσεις.
Η Άδεια Χρήσης Ευρείας Πρόσβασης (EUA) δεν είναι επίσης η ίδια με την Άδεια Εκτεταμένης Πρόσβασης (EAU), που συχνά ονομάζεται πρόσβαση «παρηγορητικής χρήσης», η οποία εφαρμόζεται στην παροχή πρόσβασης σε πειραματικά προϊόντα σε ασθενείς με σοβαρές, ανίατες ασθένειες πριν από την πλήρη έγκρισή τους.
Αυτός ο πίνακας από ένα Παρουσίαση FDA-CDC 2020 συνοψίζει τις διαφορές μεταξύ προϊόντων που υποβάλλονται σε κλινικές δοκιμές, προϊόντων που χορηγούνται σε ασθενείς μέσω διευρυμένης «συμπονετικής» πρόσβασης και προϊόντων που έχουν εγκριθεί μέσω EUA:
Να τι μας λέει αυτός ο πίνακας για την EUA:
- Η διαδικασία χορήγησης EUA είναι πιθανό να μην παράγει πληροφορίες σχετικά με την αποτελεσματικότητα ενός προϊόντος.
- Η διαδικασία χορήγησης EUA δεν έχει σχεδιαστεί για να παρέχει αποδεικτικά στοιχεία ασφάλειας ή αποτελεσματικότητας, αλλά ενδέχεται να εντοπιστούν σήματα ασφάλειας.
- Είναι απίθανο, από τη στιγμή που ένα προϊόν λάβει άδεια χρήσης (EUA) και χορηγηθεί σε ορισμένους ασθενείς, να ληφθούν χρήσιμες πληροφορίες που θα ωφελήσουν μελλοντικούς ασθενείς.
- Δεν υπάρχει συστηματική συλλογή δεδομένων σχετικά με την αποτελεσματικότητα ή την ασφάλεια με την EUA και δεν δημοσιεύονται δεδομένα σε ιατρικά περιοδικά στο πλαίσιο της διαδικασίας έγκρισης από τις ρυθμιστικές αρχές.
- Δεν απαιτείται ενημερωμένη συναίνεση, αλλά οι ασθενείς που «προσφέρονται εθελοντικά» να λάβουν το προϊόν πρέπει να ενημερωθούν ότι μπορούν να αρνηθούν και ότι το προϊόν δεν είναι εγκεκριμένο/διαθέσιμο βάσει της EUA.
- Δεν απαιτείται θεσμική επιτροπή αξιολόγησης (IRB). [ ] Δεν απαιτείται επιτροπή αξιολόγησης ιδρυμάτων (IRB).IRB είναι ένας πίνακας που υποτίθεται ότι προστατεύει την ευημερία των ανθρώπων σε κλινικές δοκιμές]
Για να διευκρινιστεί ακόμη περισσότερο πόσο ξεχωριστή είναι η EUA από οποιαδήποτε κανονική διαδικασία έγκρισης, σε ένα Έκδοση του Ινστιτούτου Ιατρικής των Εθνικών Ακαδημιών του 2009, βρίσκουμε αυτήν την πρόταση:
Είναι σημαντικό να αναγνωριστεί ότι μια EUA δεν αποτελεί μέρος της αναπτυξιακής πορείας. Είναι μια εντελώς ξεχωριστή οντότητα που χρησιμοποιείται μόνο σε καταστάσεις έκτακτης ανάγκης και δεν αποτελεί μέρος της διαδικασίας έγκρισης φαρμάκων. (σελ. 28)
Για να συνοψίσουμε:
Η διαδικασία χορήγησης άδειας χρήσης (EUA) σε ένα προϊόν είναι απίθανο να παράγει οποιαδήποτε απόδειξη ασφάλειας ή αποτελεσματικότητας. Μόλις χορηγηθεί άδεια χρήσης σε ένα προϊόν και χορηγηθεί σε ασθενείς, είναι απίθανο να ληφθούν χρήσιμες πληροφορίες προς όφελος μελλοντικών ασθενών, επειδή δεν υπάρχει συστηματική συλλογή δεδομένων σχετικά με την αποτελεσματικότητα ή την ασφάλεια.
Με βάση όλες αυτές τις πολύ σαφείς πληροφορίες από το CDC/FDA και το IMNA, θα ήταν δίκαιο να συμπεράνουμε ότι η Άδεια Χρήσης Έκτακτης Ανάγκης είναι μια διαδικασία που θα πρέπει να εφαρμόζεται πολύ συνετά και μόνο σε περιπτώσεις έκτακτης ανάγκης.
Ας δούμε τώρα ποιους τύπους καταστάσεων έκτακτης ανάγκης έχει νομικά σχεδιαστεί για να αντιμετωπίζει η EUA.
Η EAU προορίζεται για καταστάσεις έκτακτης ανάγκης με ΟΜΚ
Οι νόμοι που επιτρέπουν τον «Μηχανισμό Πρόσβασης» της EUA που περιγράφεται παραπάνω καταρτίστηκαν για περιπτώσεις ακραίων, άμεσων καταστάσεων έκτακτης ανάγκης που αφορούν όπλα μαζικής καταστροφής (ΟΜΚ), τα οποία αναφέρονται επίσης ως ΧΒΡΠ (χημικοί, βιολογικοί, ραδιολογικοί, πυρηνικοί) παράγοντες.
Δείτε πώς λειτουργεί η Υπηρεσία Τροφίμων και Φαρμάκων (FDA) περιγράφει τις εξουσίες του EUA:
Άρθρο 564 του νόμου FD&C (21 USC 360bbb–3) επιτρέπει στον FDA να ενισχύσει την προστασία της δημόσιας υγείας από βιολογικούς, χημικούς, πυρηνικούς και ραδιολογικούς παράγοντες.
Με αυτήν την εξουσιοδότηση EUA, ο FDA μπορεί να βοηθήσει να διασφαλιστεί ότι τα ιατρικά αντίμετρα μπορούν να χρησιμοποιηθούν σε καταστάσεις έκτακτης ανάγκης για τη διάγνωση, θεραπεία ή πρόληψη σοβαρών ή απειλητικών για τη ζωή ασθενειών ή παθήσεων που προκαλούνται από βιολογικούς, χημικούς, πυρηνικούς ή ραδιολογικούς παράγοντες, όταν δεν υπάρχουν επαρκείς, εγκεκριμένες και διαθέσιμες εναλλακτικές λύσεις (μεταξύ άλλων κριτηρίων).
Αυτές οι εξουσίες της EUA παραχωρήθηκαν το 2004 υπό πολύ συγκεκριμένες συνθήκες που σχετίζονται με την ετοιμότητα για επιθέσεις από παράγοντες ΧΒΡΠ.
Όπως εξηγείται στο Νομοσχέδιο για την Υγεία του Χάρβαρντ,
Τελικά, ο Πόλεμος κατά της Τρομοκρατίας ήταν αυτός που θα οδηγούσε στην έγκριση έκτακτης χρήσης. Μετά τα γεγονότα της 11ης Σεπτεμβρίου 2001 και τις επακόλουθες επιθέσεις με άνθρακα, το Κογκρέσο θέσπισε το Νόμος περί Έργου Bioshield του 2004.
The ρεκόρ δείχνει ότι το Κογκρέσο επικεντρώθηκε συγκεκριμένα στην απειλή της βιοτρομοκρατίας, όχι στην προετοιμασία για μια φυσικά εμφανιζόμενη πανδημία.
Δεδομένου ενός τόσο περιορισμένου είδους πραγματικά ακραίας κατάστασης έκτακτης ανάγκης που αφορά μια επίθεση με ΟΜΚ, είναι κατανοητό γιατί ο «μηχανισμός πρόσβασης» της EUA δεν απαιτεί μεγάλη κανονιστική εποπτεία ή τήρηση οποιωνδήποτε προτύπων κατασκευής ή κλινικών δοκιμών.
Τι απαιτεί λοιπόν στην πραγματικότητα ο μηχανισμός πρόσβασης στην EUA;
Τα 3 βήματα για την Άδεια Χρήσης Έκτακτης Ανάγκης (EUA)
Τρία πράγματα πρέπει να συμβούν για να χορηγηθεί EUA σε ένα ιατρικό προϊόν:
- Ο Υπουργός Εσωτερικής Ασφάλειας, ο Υπουργός Άμυνας ή ο Υπουργός Υγείας και Ανθρωπίνων Υπηρεσιών πρέπει να διαπιστώσει εάν υπάρχει κατάσταση έκτακτης ανάγκης που αφορά επίθεση ή απειλή επίθεσης με ΧΒΡΠ παράγοντα ή ασθένεια που προκαλείται από τέτοιο παράγοντα.
- Ο FDA πρέπει να βεβαιωθεί ότι πληροί τέσσερα «νομοθετημένα κριτήρια» όταν εκδίδει την EUA.
- Ο FDA πρέπει να «επιβάλει ορισμένους απαιτούμενους όρους» στην EUA.
EUA Βήμα 1: Κήρυξη έκτακτης ανάγκης ΧΒΡΠ
Η κήρυξη έκτακτης ανάγκης για την EUA είναι ξεχωριστή και άσχετη με οποιεσδήποτε άλλες κηρύξεις έκτακτης ανάγκης που ενδέχεται να εκδοθούν από τον Πρόεδρο, τον Γραμματέα του HHS ή οποιονδήποτε άλλον. Πρέπει να εκδίδεται ειδικά για τον σκοπό της ενεργοποίησης της EUA και μπορεί να λήξει ή να παραταθεί ανεξάρτητα από οποιαδήποτε άλλη κήρυξη έκτακτης ανάγκης.
Εδώ είναι τι ο νόμος της ΕΕΑ ορίζει είναι τα τέσσερα πιθανά σενάρια για την ενεργοποίηση του «μηχανισμού πρόσβασης» του EUA:
- διαπίστωση από τον Υπουργό Εσωτερικής Ασφάλειας ότι υπάρχει εγχώρια κατάσταση έκτακτης ανάγκης ή σημαντική πιθανότητα εγχώριας κατάστασης έκτακτης ανάγκης, που συνεπάγεται αυξημένο κίνδυνο επίθεσης με βιολογικό, χημικό, ραδιολογικό ή πυρηνικό παράγοντα ή παράγοντες·
- μια διαπίστωση από τον Υπουργό Άμυνας ότι υπάρχει στρατιωτική κατάσταση έκτακτης ανάγκης ή σημαντική πιθανότητα στρατιωτικής κατάστασης έκτακτης ανάγκης, που συνεπάγεται αυξημένο κίνδυνο για Ενωμένος Μελών στρατιωτικές δυνάμεις, συμπεριλαμβανομένου του προσωπικού που λειτουργεί υπό την εξουσία του Τίτλου 10 ή του Τίτλου 50, για επίθεση με—
- βιολογικός, χημικός, ραδιολογικός ή πυρηνικός παράγοντας ή παράγοντες· ή
- ένας παράγοντας ή παράγοντες που ενδέχεται να προκαλέσουν ή να σχετίζονται με οποιονδήποτε άλλο τρόπο με έναν άμεσο απειλητικό για τη ζωή και συγκεκριμένο κίνδυνο για την United Μελών στρατιωτικές δυνάμεις·
- μια απόφαση από την Γραμματέας [Υπηρεσίας Υγείας και Ανθρωπίνων Υπηρεσιών] ότι υπάρχει κατάσταση έκτακτης ανάγκης δημόσιας υγείας ή σημαντική πιθανότητα έκτακτης ανάγκης δημόσιας υγείας, που επηρεάζει ή έχει σημαντική δυνατότητα να επηρεάσει την εθνική ασφάλεια ή την υγεία και την ασφάλεια των Ενωμένος Μελών πολίτες που διαμένουν στο εξωτερικό και που περιλαμβάνει βιολογικό, χημικό, ραδιολογικό ή πυρηνικό παράγοντα ή παράγοντες, ή ασθένεια ή πάθηση που μπορεί να αποδοθεί σε τέτοιο παράγοντα ή παράγοντες· ή
- τον εντοπισμό ουσιώδους απειλής σύμφωνα με το άρθρο 319F–2 του Νόμος περί Υπηρεσιών Δημόσιας Υγείας [42 USC 247d–6b] επαρκές για να επηρεάσει την εθνική ασφάλεια ή την υγεία και την ασφάλεια των Ενωμένος Μελών πολίτες που ζουν στο εξωτερικό.
Βήμα 2 της EUA. Πληροί τα νόμιμα κριτήρια
Μόλις ένας από τους γραμματείς δηλώσει ότι υπάρχει έκτακτη ανάγκη που δικαιολογεί την έκδοση άδειας χρήσης (EUA), υπάρχουν τέσσερα ακόμη «νομοθετημένα κριτήρια» που πρέπει να πληρούνται προκειμένου ο FDA να εκδώσει την άδεια χρήσης (EUA). Δείτε πώς εξηγεί ο FDA αυτές τις απαιτήσεις:
- Σοβαρή ή απειλητική για τη ζωή ασθένεια ή πάθηση
Για να εκδώσει ο FDA EUA, ο/οι ΧΒΡΠ παράγοντας/-είς που αναφέρονται στη δήλωση EUA του Γραμματέα του HHS πρέπει να είναι ικανός/-οι να προκαλέσουν σοβαρή ή απειλητική για τη ζωή ασθένεια ή πάθηση.
- Απόδειξη Αποτελεσματικότητας
Τα ιατρικά προϊόντα που μπορούν να ληφθούν υπόψη για EUA είναι εκείνα που «μπορεί να είναι αποτελεσματικά» για την πρόληψη, τη διάγνωση ή τη θεραπεία σοβαρών ή απειλητικών για τη ζωή ασθενειών ή παθήσεων που μπορούν να προκληθούν από έναν/μία παράγοντα/ες ΧΒΡΠ που προσδιορίζονται στην κήρυξη έκτακτης ανάγκης ή απειλής έκτακτης ανάγκης του Γραμματέα του HHS σύμφωνα με το άρθρο 564(β).
Το πρότυπο «μπορεί να είναι αποτελεσματικό» για τις EUA παρέχει χαμηλότερο επίπεδο αποδεικτικών στοιχείων από το πρότυπο «αποτελεσματικότητας» που χρησιμοποιεί ο FDA για τις εγκρίσεις προϊόντων. Ο FDA σκοπεύει να αξιολογήσει την πιθανή αποτελεσματικότητα ενός πιθανού προϊόντος EUA κατά περίπτωση, χρησιμοποιώντας μια ανάλυση κινδύνου-οφέλους, όπως εξηγείται παρακάτω.
[ΠΡΟΣΘΕΤΗΚΕ Η ΕΝΤΟΝΗ ΓΡΑΜΜΗ]
- Ανάλυση κινδύνου-οφέλους
Ένα προϊόν μπορεί να ληφθεί υπόψη για άδεια χρήσης (EUA) εάν ο Επίτροπος κρίνει ότι τα γνωστά και πιθανά οφέλη του προϊόντος, όταν χρησιμοποιούνται για τη διάγνωση, την πρόληψη ή τη θεραπεία της αναγνωρισμένης ασθένειας ή πάθησης, υπερτερούν των γνωστών και πιθανών κινδύνων του προϊόντος.
Κατά τον προσδιορισμό του κατά πόσον τα γνωστά και πιθανά οφέλη του προϊόντος υπερτερούν των γνωστών και πιθανών κινδύνων, ο FDA σκοπεύει να κοιτάξει στο σύνολο των επιστημονικών στοιχείων για να γίνει ένας συνολικός προσδιορισμός κινδύνου-οφέλους. Τέτοια στοιχεία, τα οποία θα μπορούσε να προκύψει από μια ποικιλία πηγών, μπορεί να περιλαμβάνει (ενδεικτικά): αποτελέσματα εγχώριων και ξένων κλινικών δοκιμών, δεδομένα αποτελεσματικότητας in vivo από ζωικά μοντέλα και δεδομένα in vitro, διαθέσιμο για εξέταση από τον FDAΟ FDA θα αξιολογήσει επίσης την ποιότητα και την ποσότητα του διαθέσιμα στοιχεία, δεδομένης της τρέχουσας κατάστασης της επιστημονικής γνώσης.
[ΠΡΟΣΘΕΤΗΚΕ Η ΕΝΤΟΝΗ ΓΡΑΜΜΗ]
- Δεν υπάρχουν εναλλακτικές λύσεις
Για να εκδώσει ο FDA μια EUA, δεν πρέπει να υπάρχει επαρκής, εγκεκριμένη και διαθέσιμη εναλλακτική λύση στο υποψήφιο προϊόν για τη διάγνωση, την πρόληψη ή τη θεραπεία της ασθένειας ή της πάθησης. Ένα πιθανό εναλλακτικό προϊόν μπορεί να θεωρηθεί «μη διαθέσιμο» εάν δεν υπάρχουν επαρκείς προμήθειες της εγκεκριμένης εναλλακτικής λύσης για την πλήρη κάλυψη της έκτακτης ανάγκης.
Βήμα 3 της EUA. Επιβολή των Απαιτούμενων Όρων
Μόλις έχουμε την ειδική για την EUA δήλωση έκτακτης ανάγκης και μόλις ο FDA αποφασίσει ότι το προϊόν μπορεί να είναι αποτελεσματικό και ότι όποια στοιχεία είναι διαθέσιμα δείχνουν ότι τα οφέλη του υπερτερούν των κινδύνων του, υπάρχει ένα ακόμη επίπεδο σχετικής ρύθμισης.
Να πώς α Έκθεση της Υπηρεσίας Έρευνας του Κογκρέσου για το 2018 σχετικά με την EUA εξηγεί αυτό:
Το άρθρο 564 του FFDCA ορίζει τον FDA να επιβάλει ορισμένους απαιτούμενους όρους σε μια EUA και επιτρέπει πρόσθετους διακριτικούς όρους όπου απαιτείται. Οι απαιτούμενοι όροι ποικίλλουν ανάλογα με το αν η EUA αφορά ένα μη εγκεκριμένο προϊόν ή μια μη εγκεκριμένη χρήση ενός εγκεκριμένου προϊόντος. Για ένα μη εγκεκριμένο προϊόν, οι όροι χρήσης πρέπει:
(1) να διασφαλίζεται ότι οι επαγγελματίες υγείας που χορηγούν το προϊόν λαμβάνουν τις απαραίτητες πληροφορίες·
(2) να διασφαλίζεται ότι τα άτομα στα οποία χορηγείται το προϊόν λαμβάνουν τις απαιτούμενες πληροφορίες·
(3) να προβλέπεται η παρακολούθηση και η αναφορά ανεπιθύμητων συμβάντων που σχετίζονται με το προϊόν· και
(4) να προβλέπεται η τήρηση αρχείων και η υποβολή εκθέσεων από τον κατασκευαστή.
Συμπέρασμα
Όπως σημειώνεται σε αυτό το άρθρο, ο FDA/CDC αναγνωρίζει σαφώς ότι η διαδικασία χορήγησης Άδειας Χρήσης Έκτακτης Ανάγκης (EUA) είναι απίθανο να παράγει πληροφορίες σχετικά με την αποτελεσματικότητα ή την ασφάλεια ενός προϊόντος. Όταν εξετάζουμε το γράμμα του νόμου που διέπει την EUA, βλέπουμε ότι αυτή είναι πράγματι μια σωστή εκτίμηση.
Ο νόμος της EUA δεν επιβάλλει κανένα νομικό ή κανονιστικό πρότυπο που θα μπορούσε να καθορίσει εάν ένα προϊόν είναι ασφαλές ή αποτελεσματικό. Τα μόνα πρότυπα είναι εάν ο FDA πιστεύει ότι το προϊόν μπορεί να είναι αποτελεσματικό και ότι τα γνωστά οφέλη του υπερτερούν των γνωστών βλαβών του. Εάν δεν υπάρχουν γνωστές βλάβες ή γνωστά οφέλη, επειδή το προϊόν δεν έχει υποβληθεί ποτέ στη διαδικασία έγκρισης φαρμάκου, ο FDA μπορεί να χρησιμοποιήσει οποιεσδήποτε πληροφορίες ή πρότυπα επιλέξει για να κάνει αυτήν την απόφαση.
Από όλα αυτά προκύπτει ότι μια εταιρεία της οποίας το προϊόν είναι υποψήφιο για EUA μπορεί να επιχειρήσει να αποδείξει την ασφάλεια ή/και την αποτελεσματικότητα του προϊόντος με οποιοδήποτε μέσο επιλέξει. Η ύπαρξη μιας τέτοιας προσπάθειας (είτε πρόκειται για κλινική δοκιμή είτε για άλλο μηχανισμό συλλογής δεδομένων) και ο τρόπος διεξαγωγής αυτής της προσπάθειας, εξαρτώνται αποκλειστικά από την εταιρεία. Τίποτα στον νόμο περί EUA δεν ισχύει για τον τρόπο με τον οποίο η εταιρεία σχεδιάζει, διεξάγει ή αναλύει οποιεσδήποτε μελέτες ή άλλους μηχανισμούς συλλογής δεδομένων που επιλέγει να ακολουθήσει.
Εφαρμόζεται σε προϊόντα Covid αυτό σημαίνει:
- Δεν απαιτήθηκαν δεδομένα ασφάλειας ή αποτελεσματικότητας από κλινικές δοκιμές προκειμένου τα προϊόντα Covid να λάβουν άδεια χρήσης (EUA).
- Οποιεσδήποτε κλινικές δοκιμές που αναφέρονται στη διαδικασία EUA διεξήχθησαν χωρίς νομικά ισχύοντα κανονιστικά πρότυπα.
- Όταν ανακαλύπτουμε ότι αυτά τα προϊόντα δεν είναι αποτελεσματικά ή ασφαλή, αυτό δεν αποτελεί έκπληξη. Είναι ένα πολύ πιθανό αποτέλεσμα της διαδικασίας.
- Δεν υπάρχουν δεδομένα από τη διαδικασία της EUA στα οποία να μπορούν να βασιστούν αποφάσεις εκτός EUA σχετικά με την ασφάλεια ή την αποτελεσματικότητα του προϊόντος. Επομένως, οποιαδήποτε χρήση του προϊόντος εκτός EUA θα απαιτούσε την ολοκλήρωση της νόμιμης διαδικασίας έγκρισης για τα συνήθη ιατρικά προϊόντα από την αρχή.
Περισσότερα για τη διαδικασία έγκρισης εμβολίων κατά της Covid εδώ.
Αναδημοσίευση από τον συγγραφέα Υποκατάστημα
Μπές στην κουβέντα:
Δημοσιεύτηκε υπό την αιγίδα Creative Commons Attribution 4.0 Διεθνής άδεια
Για ανατυπώσεις, παρακαλούμε ορίστε τον κανονικό σύνδεσμο πίσω στο πρωτότυπο Ινστιτούτο Brownstone Άρθρο και Συγγραφέας.
